备受瞩目的2024年诺贝尔生理学或医学奖揭晓,Victor Ambros博士和Gary Ruvkun博士因发现microRNA及其在转录后基因调控中的作用共同获得这一奖项。梳理发现,与RNA、mRNA等核酸药物研发的上市公司不少,这些公司涉及生物科技、制药、医疗器械等多个领域。
RNA技术连续两年获得诺贝尔奖,其应用前景不可小觑。除了已在传染病和肿瘤治疗领域展现出的广阔前景,那些掌握mRNA平台核心技术的企业,未来可能通过调控特定microRNA的表达来抑制肿瘤细胞的生长和扩散,同时利用mRNA肿瘤疫苗来诱导机体产生针对肿瘤细胞的特异性免疫反应,充分利用两种核酸技术独特的作用机制和优势,提高对特定肿瘤的治疗效果。
以下列出几家相关领域的知名上市公司,它们大多涉足前沿领域较早,有相对成熟的研发经验,有的技术平台经过了产业化验证,有的是供应链企业,前景可期。
一、中国上市公司
艾美疫苗(06660)
业务:全产业链疫苗集团,专注于人用疫苗研发,拥有包括mRNA技术平台在内的五大人用疫苗技术平台。全资控股四价疫苗生产企业、三家院、四大研发中心。已商业化8款疫苗产品,布局了22款在研疫苗,管线覆盖全球前十大疫苗品种。
关联度:公司是中国最早开发mRNA疫苗产品的企业之一,也是国内第一批取得mRNA技术自主专利的疫苗企业,具有成熟的mRNA疫苗研发体系,已研发了数款mRNA候选疫苗。建立了完善的mRNA疫苗质量管理体系和符合GMP标准的商业化规模生产车间,在mRNA技术平台上生产的疫苗也已经过临床试验验证。艾美现已打通mRNA疫苗研发、生产等全生命周期的流程,在取得临床许可后可以迅速实现mRNA疫苗产品的产业化,加快疫苗产品的商业化进程。
最新进展包括:公司mRNA RSV(唿吸道合胞病毒) 疫苗以及mRNA带状疱疹疫苗,已向美国食品和药品监督管理局(FDA和国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)提交了临床试验申请。中美双报,奠定了这两款产品今后进军全球市场的前景和格局。公司研发的mRNA迭代狂犬疫苗,在食蟹猴、小鼠和大鼠中的临床前结果发表在国际权威学术期刊《npj Vaccines》,数据显示该mRNA狂犬疫苗仅需两针,即可提供100%安全有效的免疫保护。
石药集团(01093)
业务:建立多元化的产品体系,深耕成药、原料药、功能食品等三大板块。
关联度:石药集团在mRNA技术平台上已有多项进展,最新进展包括:“SYS6026注射液”IND申请已获受理,拟用于治疗HPV16和18亚型阳性的实体瘤。此前,其开发的基于LNP转染的CAR-T细胞候选疗法SYS6020也已获批IND申请。
沃森生物(300142.SZ)
业务:从事人用疫苗等生物技术药集研发、生产、销售于一体的高科技生
物制药企业。在以新型疫苗为代表的生物技术药细分领域处于行业领先地位。
关联度:已构建mRNA疫苗技术平台。mRNA技术不仅在疫苗研发方面具
有优势,还在治疗性药物、基因治疗等方面的应用展现出广阔前景。
其他相关概念股还有,圣诺生物、悦康药业、恒瑞医药、信达生物、再鼎医药、腾盛博药等。
二、国际上市公司
Ionis Pharmaceuticals(艾奥尼斯制药公司)
业务:专注于开发用于治疗罕见病和常见严重疾病的反义寡核苷酸(ASO)疗法。
关联度:Ionis是反义技术和RNA靶向疗法领域的先驱,其研发管线中可能包括针对microRNA的疗法。
Regulus Therapeutics(瑞格斯治疗公司)
业务:专注于开发调节microRNA的疗法,以治疗多种慢性疾病。
关联度:Regulus是一家专注于microRNA疗法的公司,其研发管线主要围绕microRNA展开。
业务:专注于开发基于RNA干扰(RNAi)技术的创新药物。
关联度:虽然Alnylam的主要业务是RNAi技术,但RNAi与microRNA在功能上有一定的相似性,因此Alnylam可能对microRNA也有一定的或关注。
业务:专注于开发小分子和寡核苷酸疗法,以调节microRNA和RNA结合蛋白的功能。
关联度:米拉根治疗公司直接针对microRNA进行和开发,其研发管线中的药物主要用于治疗癌症和其他疾病。
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